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蓝鸟人预言2023年(预言家2023年)

近日,“史上最贵的药”在美国诞生

美国食品药品监督管理局

批准了蓝鸟生物公司的Zynteglo基因疗法

它在美国的定价高达280万美元

已经超过了诺华制药

脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma

高达210万美元的定价

成为“史上最贵药”

来源:第一财经

Zynteglo基因疗法是一种一次性基因疗法,也被称为“beti-cel”,

用于治疗需要定期输血的全部基因型β-地中海贫血。

这是FDA首次批准针对β-地中海贫血患者的基因疗法。

彭博社称

对于这类患者来说

该疗法“改变了游戏规则”

在此之前

针对该疾病唯一可用的治疗方法是

依靠患者亲人进行骨髓移植

“改变游戏规则”

今年6月份,FDA 顾问小组一致投票支持批准Zynteglo上市,称这种治疗的好处大于风险。据FDA,在后期试验中,

接受Zynteglo基因疗法的患者中有89%可以不必输血,并且没有任何明显的安全问题。

费城儿童医院血液科负责人Alexis Thompson 表示,尽管该基因疗法并非对所有人都有效,但大多数患者中的生活都发生了巨大变化。费城儿童医院在临床试验中就使用该疗法进行治疗。

来源:每日经济新闻

Thompson透露,

在此之前,需要输血的β-地中海贫血患者每2~4个星期就要在医院里待上4~6个小时,有时甚至需要住院过夜。

据报道,β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一,由于编码β珠蛋白的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平显著下降甚至缺失,为了生存,患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状,包括疲劳、虚弱和呼吸急促,但治标不治本,并可能会出现因铁过载和多器官损伤而导致的严重并发症。

在过去十年中,美国输血依赖型β地中海贫血患者的中位死亡年龄为37岁。

Zynteglo属于一次性基因疗法,通过慢病毒载体将β-珠蛋白基因导入到患者自身的造血干细胞中,以生产正常的血红蛋白,恢复红细胞功能,从而显著降低患者的输血需求,在理想情况下,患者甚至不需要进行输血治疗。

不过,

FDA方面同时提示,这种治疗存在引发血癌的潜在风险,

虽然在Zynteglo的研究中没有看到任何病例,但接受Zynteglo治疗的患者应该对血液进行至少15年的监测。在Zynteglo给药期间,还应监测患者的超敏反应以及血小板减少和出血情况。

史上最贵

无疗效可获80%费用报销

据报道,在美国,根据目前的护理标准,

输血依赖型β地中海贫血患者的终生医疗费用高达640万美元

,每位患者每年的平均总医疗费用是普通人群的23倍。据蓝鸟生物估计,美国约有1300~1500人患有β-地中海贫血疾病。

Zynteglo在美国的定价为280万美元。

对于Zynteglo在美国市场的定价,FDA认为,其价格在独立审查小组认为的具有成本效益的范围。

来源:蓝鸟生物公司官网

据报道,蓝鸟生物在美国推出的付款模式是一次性预付款加上高达80%的风险分担。如果患者在输液后两年内未能保持免输血,患者或保险等商业机构将获得80%的费用报销。

蓝鸟生物表示,美国大约有70%-75%依赖输血的β-地中海贫血患者享受商业保险,公司正在与包括药品福利管理机构在内的主要商业机构进行后期谈判,同时也正在与一些州医疗补助机构合作。

Zynteglo将在今年第四季度正式在美国上市,由于收集细胞到静脉注射需耗时70~90天,预计正式治疗将于2023年第一季度启动。

中国企业

也在开发地贫基因疗法

β-地中海贫血在全世界流行

同样在中国

地贫患者数量亦在增加

2021年5月发表的《中国地中海贫血蓝皮书》数据显示,

地贫基因携带者约占全球3.45亿人口,而中国地贫基因携带者约有3000万人

,重型和中间型地贫患者人数在30万左右,并且正以每年约10%的速度递增。

由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂,中国地贫患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗,地贫患者的生存率明显低于发达国家。

目前,中国的企业也正在开发治疗地贫基因疗法。

据第一财经,今年8月16日,上海邦耀生物科技有限公司宣布,其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请,于当天正式取得中国药监局药品审评中心的批准。

虽然邦耀生物的BRL-101与蓝鸟生物的Zynteglo都属于基因疗法产品,但两者仍有差别,前者属于基因编辑疗法产品,后者属于慢病毒基因疗法产品。

邦耀生物表示,当前对于地贫传统疗法中,造血干细胞移植是唯一可以根治β-地中海贫血的方法,但费用昂贵,且配型极其困难,仅有少部分患者能获得移植,

如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内,则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题

,而CRISPR基因编辑技术的进展给这种治疗策略提供了可能。

BRL-101是基于该公司自主研发的造血干细胞平台开发的基因治疗产品,该平台主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰,修饰后的造血干细胞回输到患者体内,通过自我更新和分化重建修饰细胞群体,从而达到治疗血液系统疾病的目的。

你身边有地中海贫血的患者吗?

对于史上最贵药,你怎么看?

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新晚报综合

每日经济新闻、第一财经、19楼

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